Uma pesquisa revelou avanços significativos na visão de pessoas com cegueira hereditária após uma intervenção genética utilizando o método CRISPR. O estudo clínico está em fase ½, e os resultados iniciais são considerados promissores.
“Ouvir a felicidade dos participantes por finalmente conseguirem ver a comida em seus pratos é importante. Eram pessoas que não conseguiam ler nada em uma tabela e não tinham opções de tratamento”, declarou Eric Pierce, líder do estudo. Os resultados do ensaio clínico Brilliance foram publicados no The New England Journal of Medicine.
Na fase do ensaio clínico participaram 14 pessoas, sendo 12 adultos entre 17 e 63 anos e duas crianças, de 10 a 14 anos. Todos nasceram com uma forma de LCA (Amaurose Congênita de Leber), uma doença degenerativa da retina causada por mutações no gene CEP290.
Durante a pesquisa, os participantes receberam uma injeção no olho com o EDIT-101, uma técnica de edição genética utilizando o método CRISPR, por meio da enzima Cas9, para alcançar a retina e restaurar a capacidade de produzir as células sensoras da luz.
Após a aplicação, os participantes foram acompanhados a cada três meses por um ano e depois com menor frequência por dois anos. Os pesquisadores avaliaram quatro medidas para medir a eficácia do tratamento: acuidade visual corrigida, teste de campo visual em escuro adaptado, navegação visual funcional e qualidade de vida relacionada à visão.
Dos 14 participantes, 11 apresentaram melhorias em pelo menos um desses resultados, e seis tiveram melhora em dois ou mais. Não foram registrados eventos adversos graves relacionados ao tratamento. Mark Pennesi, outro autor do estudo, destacou a importância dessas melhorias na qualidade de vida das pessoas com baixa visão.
